S.BIOMEDICS帕金森病细胞疗法TED-A9在12个月临床试验中显示出积极数据

S.BIOMEDICS公司揭示了其帕金森病细胞疗法TED-A9在12个月临床试验中的积极数据。TED-A9是一种高纯度的腹侧中脑多巴胺能前体细胞，由人类胚胎干细胞（hESCs）在严格的GMP条件下衍生而来。所有12名参与1期/2a期临床试验的患者均接受了TED-A9治疗，最后一名患者于2024年2月接受治疗。

在第一组的6名患者中，有6名患者在12个月后表现出临床改善，细胞存活和植入情况良好。通过FP-CIT PET检测到的多巴胺转运蛋白增加，这与观察到的行为恢复相关联。

在评估帕金森病严重程度的关键参数——Hoehn和Yahr量表中，3名低剂量受试者的平均改善率为19.4%（从3.7级降至3.0级），而3名高剂量患者的改善率更为显著，达到44.4%（从3.7级降至2.0级），表明疾病状态从严重转向较轻。

另一项积极趋势是在MDS-统一帕金森病评定量表第三部分（关闭期）（MDS-UPDRS Part III (off)）中，参与者表现出明显的行为恢复。低剂量患者改善了22.7%（减少了12.7分），高剂量患者改善了25.3%（减少了13分）。值得注意的是，步态冻结这一导致暂时运动停止的副作用，在2名低剂量患者中有1名（50%改善）和3名高剂量患者中全部（100%改善）得到了完全解决，表明恢复正常。此外，患者的“药效减退”现象也有所改善。

行为恢复的机制通过FP-CIT PET进行评估，这是一种评估多巴胺能移植和突触形成的神经影像技术。它检测移植细胞形成的突触中多巴胺转运蛋白（DAT）的增加。TED-A9在FP-CIT PET中显示出总体增加，高剂量组的增加幅度高于低剂量组，进一步确认了潜在机制。

TED-A9在非运动评估中也表现出积极结果，包括非运动症状量表（NMS）、帕金森病问卷-39（PDQ-39）、MDS-UPDRS第二部分和Schwab和England日常生活活动量表（SEADL）。

在安全性方面，未观察到与移植细胞相关的任何问题。12名参与者中有一名出现轻微出血，但出血部位与移植位置无关，未观察到特定的神经系统异常或其他副作用。

首尔延世大学医学院教授兼S.BIOMEDICS首席技术官金东旭表示：“我们对研究期间的数据包感到兴奋，这些结果显示了持续的积极趋势。结果表明，我们开发的细胞疗法不仅促进了行为恢复，还通过神经影像学确认了机制。我们将继续通过正在进行的研究揭示新的数据。”

关于TED-A9和1期/2a期临床试验：

TED-A9是一种实验性细胞疗法，旨在替代帕金森病患者失去的腹侧中脑特异性多巴胺能细胞。这些腹侧中脑特异性多巴胺能细胞由hESCs（人类胚胎干细胞）通过仅使用小分子的方法衍生而来。TED-A9代表了该领域的重大进展，提供了高度纯化的由hESCs衍生的多巴胺细胞。通过手术，这些由hESCs衍生的多巴胺能前体（前驱）细胞被移植到尾状核的三个部分：前部、中部和后部，每个尾状核有三条轨道，每条轨道内注射三个点。双侧尾状核在一次手术中接受细胞移植。移植后，预期这些移植的多巴胺能前体细胞将成熟为多巴胺能神经元，增强帕金森病患者的神经连接，恢复其运动功能。

1期/2a期临床试验共有12名参与者，他们被诊断为帕金森病超过5年，并表现出运动并发症，如药效减退、步态冻结或异动症。参与者的年龄在50至75岁之间。TED-A9被给予6名低剂量组（315万个细胞）和另外6名高剂量组（630万个细胞）的患者。

最初的一组三名患者在低剂量下入组，以评估初始安全性，包括在移植后长达3个月内的剂量限制毒性（DLT）评估。在此期间未发现安全问题。因此，又增加了3名高剂量患者，在移植后另一个3个月期间进行评估。由于在此延长期间未出现安全问题，临床试验继续进行，每组再增加3名患者，总计12名患者。最后一名患者于2024年2月接受TED-A9治疗。

1期/2a期试验的主要目标是在移植后2年内评估TED-A9移植的安全性和探索性疗效。安全性将在额外3年内进行监测，总计5年。

关于S.Biomedics：

S.Biomedics Co., Ltd.成立于2005年，处于干细胞疗法的前沿，专注于由数据驱动生物学支持的再生医学。基于两大核心平台技术，S.BIOMEDICS目前开发了七种细胞疗法项目，针对不可治愈的疾病。其主要项目正处于临床阶段，加速了细胞医学的发展，具体如下：

• TED-A9：由hESCs衍生的腹侧中脑特异性多巴胺能前体细胞，用于帕金森病（1期/2a期）

• TED-N：由hESCs衍生的PSA-NCAM阳性神经前体细胞，用于脊髓损伤（1期/2a期）

• FECS-AD：用于严重肢体缺血的3D MSC球体（已完成1期/2a期）

欲了解有关S.BIOMEDICS的更多信息，请访问www.sbiomedics.com。S.BIOMEDICS在韩国交易所（KOSDAQ: 304360）上市，同时也是专注于抗衰老产品（如HA-Filler）的S.THEPHARM（www.sthepharm.com）的创始人和控股股东。

有关帕金森病1期/2a期临床试验的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov（NCT05887466）。

(全文结束)